Bu ‘Canlı İlaç’ Otoimmün Hastalıkların Gidişatını Değiştirebilir

Hayatını değiştirecek tedaviye başlamasından iki ay önce, Lynn Montgomery-Haga bir koridorda neredeyse yürüyemiyordu.

Colorado Anschutz Üniversitesinde yapılan bir testte Montgomery-Haga, 25 feet (yaklaşık 7,6 metre) yürümekte zorlandı, sık sık destek için duvarlara tutundu. Genellikle 49 yaşındaki kadın yürüme yardımcısına veya tekerlekli sandalyesine dayanıyordu. “Çok sert, tedirgin bir yürüyüşü vardı,” diyor Montgomery-Haga’s nörolojisti Amanda Piquet.

Yaklaşık bir on yıl boyunca Montgomery-Haga, sert kişi sendromu olarak bilinen, sakatlayıcı bir otoimmün hastalıkla yaşadı. İlerleyici bu durum, kasları ani bir uyarı vermeden kilitleyebilir; düşmelere, kırıklara, dayanılmaz acılara ve hareket zorluğuna yol açar. Hastalıklarla yıllarca mücadele edip eylül ayında sahneye dönen şarkıcı Celine Dion, bunun “birinin sizi boğması” gibi hissettirebileceğini söylüyor.

Montgomery-Haga’nın kendi günleri baş dönmesi, yorgunluk ve ağrıyla işaretliydi. Ani kas spazmları onu yere seriyordu. İnternette popüler olan fainting goat (bayılayan keçi) videoları gibiydi, diyor. “Şaşırıyorlar ve devriliyorlar ve buna karşı yapabilecekleri bir şey yok.”

Ama sert kişi sendromu hiç de şaka değil. Montgomery-Haga’nın muhasebe işini ve araba sürme yeteneğini aldı. Kendine bir güvenlik çubuğu tutmadan yatakte oturamıyordu. Duşta sabunu düşürse, onu almak 10 dakika alırdı.

Şimdi Montgomery-Haga, bu zorlukların sonunda nihayet sona ermesini umuyor. Çünkü deneysel bir terapiyle yürütülen bir klinik deney, onun ve kendisi gibi başkalarının hareket yeteneğini geri kazandırdı. Tekrar oturma odasında yürüyebilir. Ön bahçesinin peyzajını yapabilir. Köpekleri üzerine atladığında kendini korumak zorunda değil. Ve tedaviden beri bir kez bile düşmedi. Değişim çok büyük, diyor. “Gelecekle ilgili gerçekten heyecanlıyım.”

Bir gün Montgomery-Haga, üç köpeğini (soldan sağa Henley Rose, Smoky Joe ve Lacey Mae) aynı anda yürütebileceğini umuyor. AAron Ontiveroz

Terapi, CAR T hücre terapisinin bir türü; bir kişinin vücudundan hücre bağışıklık hücrelerini çıkarır ve onları hastalığa neden olan hücrelere saldıracak şekilde mühendislikle değiştirir. İlk kez kanserle savaşmak için kullanılan CAR T, şimdi otoimmün hastalıkların çeşitliline hedef alıyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresinin (FDA) onayını alırsa, Montgomery-Haga’s tedavi, bir otoimmün durum için onaylanan ilk böyle bir terapi olurdu—ve aynı zamanda sert kişi sendromu için onaylanan ilk tedavi olurdu.

Sert kişi sendromu sadece başlangıç olabilir, diyor Carl June, onlarca yıl önce kanser için CAR T hücre terapisini önderen Pennsylvania Üniversitesi bağışıklık bilimi ve kanser uzmanı. “Yaşayan ilaç,” lupus, romatoid artrit ve hatta multipl skleroz gibi otoimmün hastalıklar için terapilerin yeni bir çağını müjdeliyor olabilir. “Ney kadar ilerlendiğini düşünmek devrimci,” diyor June.

Ama sert kişi sendromunun kesinlye tedavi edildiğini bilmenin çok erken olduğunu uyarıyor. Ve olası tüm yan etkiler hakkında iyi bir fikir edinmek için yeterince kişi tedavi edilmedi. “Otoimmün hastalarda, kanser hastalarımızda olmayan uzun vadeli komplikasyonlar olabilir,” diyor. Diğer araştırmacılar da dikkatli olmayı savunuyor. “Onu abartmamak çok önemli,” diyor Mars Scherlinger, Fransa’daki Strasbourg Üniversite Hastanesinde bir romatolojist.

Piquet için kritik sorulardan biri, tedavinin ne kadar süreceği. Montgomery-Haga’s durumunda cevap, en az iki yıl gibi görünüyor. Montgomery-Haga, kendini hâlâ sakat ya da “sakata benzer” olarak görüyor, dediği gibi. Ama eskiden nasıl hissettiğini bir ile on arasında derecelendirirken, tedavi öncesi kendini sıfıra koyardı, diyor. Günümüzde, yediyi andırıyor.

Daha da fazlası, Montgomery-Haga diyor ki, “Bence hâlâ iyileşiyorum.”

40 yaşında, Lynn Montgomery-Haga, ciddi kas spazmları ve sertliğe neden olabilen nadir bir otoimmün hastalık olan sert kişi sendromu teşhis edildi. 2024’te, durumu için deneysel bir CAR T hücre terapisi aldı—sonra hareket yeteneği geri gelmeye başladı. Animasyonlar Eric Pio tarafından; Düzenleme Damien S. Alipour tarafından; Üretim Mandana Tadayon tarafından

Onaylanmış terapi yok

Montgomery-Haga’nın hastalığını fark ettiren tek bir belirti yoktu. 2014’te yerden bir şeyler alma konusunda zorlanmaya başladı. Ardından patronu ona topalladığını neden sorunca — Montgomery-Haga bunu fark etmemişti. Denge hissi bozulmuş ve başı “Bir akvaryum içinde dolaşıyormuşum” gibi tuhaf geliyordu, diyor. Öyle bir noktaya geldi ki, odalar arasındaki eşiklerden geçmekte zorlandı.

Montgomery-Haga kolay kolay ürperiyor, bu da vücudunun tahta gibi katılaşmasına yol açıyordu. Bir kez yemek yaparken parmağını yakmış, spazma girmiş ve çökmüş, başının arkasını dolaplara çarparak yaralamıştı. Yerde ağlayarak yattı ama sonunda ayağa kalkmayı başardı. “Yere değdiğiniz anda,” diyor, “kaslarınız ‘Tamamdır’ diyor ve tekrar ayağa kalkabiliyorsunuz.”

Bu öngörülebilir olmayan belirtiler, sert kişi sendromu ya da SPS ile hayatın bir kesimini yansıtıyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 100.000 kişiden ikisini etkileyen hastalık, genellikle bir kişinin 30’lu veya 40’lı yaşlarında ortaya çıkıyor. Kadınarda erkeklere göre yaklaşık iki kat daha yaygındır.

Bilim insanları hastalığı tetikleyen şeyi bilmiyor. Ancak bir kişinin kendi antikorlarının, vücudun her yerindeki kasların gevşemesine yardımcı olan nörojik bir ağı saldırmaya başladığını düşünüyorlar. Ve bu gergin kaslar, ikinciler ve üçlüler gibi birbirine karşı geldiğinde, birbirleriyle savaşmaya başlıyorlar, diyor Piquet. Kişiler işte bu noktada sıkışmış bir pozisyonda bulunabilir ve bu da katılığa yol açar. Ancak herkesin bağışıklık sistemi farklı olduğundan, hastaların hastalıkla deneyimleri büyük ölçüde değişebilir.

Maryland merkezli eski bir diş hekimi olan Tara Zier için SPS, aşırı boyun ağrısı, kan basıncında yükselme, nefes darlığı ve yaklaşan felaket hissiyle başladı. Bazı kişiler hareket etmekte zorlanırken, Zier’in zorlukları arasında dik durma ve aşırı yorgunluk vardı. Kendini dik tuttuğunda kasları omurgasına bir mengedeymiş gibi sıkışıyor. “Baldırında kas krambine girdin mi hiç?” diye soruyor. “Tüm vücudunu yerinde donduran bir kramp hayal et.”

Tara Zier’in SPS tanısı alana kadar üç yıl sürdü, dokuz kez acil servise gitti ve 13 uzmanla görüştü.Elizabeth Chomas

Zier ve Montgomery-Haga, belirtilerinin ardındaki sebebi öğrenmeden önce yıllarca beklediler. Olaylar doktorları şaşırttı — Zier, tanısı alana kadar 13 uzmanla görüştü ve acil servise dokuz kez gitti. İlk belirtilerinden üç yıl sonra nihayet SPS’li olduğunu öğrendiğinde, Zier tıbbın zaten bildiği şeyi doğruladığı hissini taşıdığını söylüyor: “Bende bir şeyler yanlış.”

Montgomery-Haga’nın 2018’deki tanısı onu “çok mutlu etti,” diyor. Neredeyse dört yıl boyunca giderek daha da hastalaşmıştı — ama doktorlar ona sebebi açıklayamadı. Onlardan umudunu kestiğini hissetti. Tanıyla birlikte, Montgomery-Haga SPS’nin var olduğunu öğrenmekle kalmadı, diyor, “Tedavi edilebilir olduğu söylendi.”

Mevcut tedaviler kas gevşeticiler, nöbet önleyici ilaçlar ve özellikle sert hissedilen vücut bölgelerine Botox enjeksiyonlarını içeriyor. Bu etik dışı terapiler hastaların belirtilerini giderebilir, ancak “altta yatan otoimmün hastalığı tedavi etmekte hiçbir şey yapmıyorlar,” diyor Piquet. Ve bazıları zihinsel bulanıklık gibi güçlü yan etkilerle gelebilir.

Farklı ilaçların birden fazla kombinasyonunu denemiş olan Zier, sık sık düşündüğü şeyi kaybetmeyi hatırlıyor. O zamandan beri Valium’dan düşük dozlu tek bir ilaç dışında tümünü bıraktı. “Karşılığında,” diyor, “ağrı var.”

SPS’li kişiler ayrıca kas spazmlarını ve katılığı azaltmak için sağlıklı antikorların damar içi infüzyonlarını alan IVIG adı verilen bir tedavi alabilirler. Montgomery-Haga bunun işe yaradığını ancak zaman alıcı olduğunu buldu. Her üç haftada bir infüzyon için kliniğe gidiyor, bu da altı saate kadar sürebiliyordu.

“Sonuç olarak, bu hastalık için FDA onaylı herhangi bir tedavi yok,” diyor Piquet. Şimdi, bitiş çizgisini geçmesi en muhtemel olan şey, birkaç yıl önce kimseyinin bekleyeceği bir şey değil, diyor CAR T öncüsü June. Doktorlara CAR T hücre terapisinin otoimmün bir hastalık için FDA onayı alacağını söyleseniz, “insanlar gülerdi,” diyor.

Bir katili yakalamak

June, kanser alanındaki çalışmalarıyla daha iyi bilinse de, otoimmün tedavinin gelişimini yakından takip ediyor. Şu anda 30’larında olan kızı, 9 yaşında juvenil romatoid artrit tanısı aldı. Onun için bu, yorgunluk ve enfeksiyon riski gibi bir sürü yan etkiye sahip ilaçlarla 20 yılı aşkın bir tedavi anlamına geliyor. “Çok daha iyi olurdu iyileşmek,” diyor.

Romatoid artrit, lupus ve SPS gibi otoimmün hastalıklarda, kişinin kendi antikorları damarlardan kıkırdaka, nöronlardan vücut boyunca dokulara saldırır. Bu saldırgan antikorların yok edilmesi saldırıları durdurabilir. Ancak CAR T hücre tedavisi doğrudan antikorların kendisine değil, onları üreten hücre fabrikalarına saldırar.

Bu antikor fabrikaları B hücreleri olarak bilinir. Onları ortadan kaldırmak için doktorlar, vücudun güvenlik sistemini oluşturan ve sorunlu hücreleri avlayıp yok etmek için birlikte çalışan T hücrelerini kullanır. Laboratuvarda bilim insanları bu avcıları inceltir ve onlara kimyasal antijen reseptörü (CAR) adı verilen bir moleküler hedefleme aygıtı takar. Hastanın vücuduna geri verilince, yeniden mühendislikle oluşturulan T hücreleri antikor fabrikalarına doğrudan hedef alabilir — tam olarak neyin yok edilmesi gerektiği söylenmiş bir sabotör gibi.

Yeni bir tedavi

Lynn Montgomery-Haga’ın aldığı CAR T hücre tedavisi, hastalığını muhtemelen sürükleyen hücreler de dahil olmak üzere B hücrelerini ortadan kaldırır. Doktorlar bu tedavinin bağışıklık sistemini “sıfırlamayı” umuyor; zararlı B hücrelerini uzaklaştırıp sağlıklı yeni hücrelerin yerlerini almasını sağlamak.

Eric Pio

“CAR T hücre tedavisinin sırrı, vücuddaki B hücrelerini tamamen yok etmek,” diyor Almanya’daki Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg’den romatolog Georg Schett. Bir kişinin B hücrelerinin geçici olarak ortadan kaldırılması, vücudun onların yerine taze ve sorunsuz hücreler koymasını sağlar; Schett bunu “bağışıklık sıfırlaması” olarak adlandırıyor.

CAR T hücre tedavisi 2010’larda başladı; o dönemde bilim insanları mühendislikle oluşturulan T hücrelerini kansere hedeflemek için kullandı. 2017’de FDA, ilk CAR T hücre tedavilerini iki kan kanseri için onayladı: akut lenfobastik lösemi ve büyük hücreli limfoma. Kısa bir süre sonra bilim insanları, tedavinin otoimmün hastalıklarda da işe yarayabileceğine dair ilk umut verici ipuçlarını gördü. Bazı olgularda, otoimmün rahatsızlığı olan kanser hastaları tedavi sonrasında her iki rahatsızlıkta da iyileşme bildirdi.

Ancu çoğu bilim insanı bunun bu kadar kolay olamayacağını düşünüyordu; Schett diyor. Zaten otoimmün hastalıklar, hücre tiplerinden oluşan karmaşık bir ağ tarafından yönlendiriliyordu. Sadece birine hedeflemek nasıl işe yarayabilirdi?

Bu düşünce 2021’de paradigmayı değiştirdi; Schett ve ekibi, tedaviyle başarılı bir sonucu bildiren ilk kapsamlı makaleyi yayımladı. Hasta, böbrekler ve diğer organlara zarar verebilen, karmaşık ve bazen ölümcül bir hastalık olan ciddi bir lupus vakası olan 20 yaşında bir kadındı. CAR T hücre tedavisinden beş hafta içinde hastalığının belirtileri kaybolmaya başladı.

Bu tür sonuçlar “hiç duyulmamış şeyler,” diyor Baltimore’daki Johns Hopkins Medicine’den romatolog Maximilian König. Lupus tedavi etmesi son derece zordur ve onlarca yıl boyunca üzerine test edilen çoğu ilaç başarısız oldu. Schett hastasının yaşadığı türde iyileşmeleri kimse hiç görmüştü.

Makale yayımlandıktan sonra “herkes bunun hakkında konuşuyordu”; König diyor. Bugün, beş yıldan fazla bir geçmişte, kadının lupusu geri gelmedi; Schett diyor. “Bu hastayı iyileşmiş sayıyoruz,” diyor.

Kadının verdiği yanıt tesadüf değildi. Bir sonraki yıl, Schett’in ekibi lupusu olan beş hastada benzer sonuçlar bildirdi. CAR T hücre tedavisinden sonra hepsi remisyona girdi.

Bu gerçek dönüm noktasıydı; June diyor. “Böyle çarpıcı sonuçlar almak nadirdir, çok nadir.”

Sonrasında dünyanın dört bir yanında bir araştırma patlaması geldi. Bilim insanları şimdi neredeyse bir düzine otoimmün hastalıkta, lupus, romatoid artrit ve sistemik skeroz olarak bilinen bir bağlayıcı disease hastalığı dahil olmak üzere, zararlı B hücreleriyle ilişkili hastalıklarda CAR T hücre tedavisini test ediyor.

SPS deneyinin arkasındaki Kalifornya merkezli şirket Kyverna, ayrıca jeneralize miasteni gravis ve ilerleyici multipl skeroz (MS) gibi nörolojik otoimmün rahatsızlıklar için deneyler yürütüyor.

CAR T hücre tedavisinin nörolojik hastalıklarda kullanılmasının araştırmacılarda yarattığı heyecandan biri, hücrelerin kan-beyn bariyerini aşma potansiyelidir. Bu da onların, diğer ilaçların ulaşamadığı sönmekte olan iltihabın biriktiği bölgelere ulaşabilmesini sağlayabilir; Columbia Üniversitesi nöroloğu Rebecca Farber böyle diyor.

Bu, MS gibi hastalıklarda büyük bir yardım olabilir; bu hastalıkta kişinin antikorları sinir hücrelerinin etrafındaki koruyucu kılıflara saldıır, uyuşma, bulanık düşünme ve yürüme zorluğu yol açar. Yine de Farber, CAR T hücre tedavisinin mevcut hasarı onarabileceğine şüpheyle bakıyor. “Sinir sistemini onaracağını beklemiyoruz,” diyor. Ancak tedavinin hastalığın ilerlemesini durdurması mümkün olabilir. Hastalar zaten ekibinden gelecekteki tedaviler hakkında sorular soruyor.

Kyself’in yaklaşık 100 Stiff-Person Sendromu (SPS) hastasına bakan Piquet içinse, Kyverna’nın deneyi hastalarını yardımcı olabilecekleri ikna edici bir fırsat sundu. Montgomery-Haga, Piquet ona düzenli Zoom randevularından birinde deney hakkında söylediğinde ağladı. Şöyle diye merak ettiğini hatırlıyor: “Bu, beni ‘yine normal yapabilme’ potansiyeline sahip tedavi mi?”

İyi, kötü ve potansiyel çirkin

Montgomery-Haga, miv-cel olarak bilinen Kyverna tedavisini denemek için fırsata atılsa da, CAR T hücre tedavisi kolay bir iş değil. Başlamadan önce doktorlar hastaları “iyi, kötü ve potansiyel çirkin” hakkında sohbete oturtur; Piquet diyor.

Bu, insanların mühendislik T hücrelerini almadan önce gereken sıkı hazırlık işini içerir. Hastalar önce düşük doz kemoterapi almalıdır; bu, T hücrelerini bedenden temizler ve yenileri için alan açar. Kemoterapi, saç incelmesi, mide bulantısı, kusma ve ishal gibi belirtilerle bedeni sürpriz yapabilir.

Kendisi tedavi de riskler taşır. Bedendeki çoğu B hücresini yok eder — yalnızca hastalığa neden olanları değil. Bu da ateş, iltihap ve potansiyel olarak riskli enfeksiyonlara yol açabilir. Kyverna’nın deneyinde örneğin, katılımcıların yüzde 15’i tedaviden sonra son derece düşük beyaz hücre sayısına sahip oldu. Böyle belirtiler, Piquet diyor, bekleniyordu ve kolayca tedavi edildi.

Diğer CAR T tedavileri çok daha kötü sonuçlar aldı. Ağustos ayında, farmasötik şirket Novartis, üç hastanın ölmesinin ardından otoimmün hastalıkların bir yelpazesinde kendi tedavisi rap-cel’in klinik deneylerini durdurdu. Bristol Myers Squibb da bazı hastaların nörolojik komplikasyonlar yaşamasının ardından benzer çalışmalar durdurdu; Wall Street Journal’a göre. Olayların ayrıntıları yavaş ortaya çıktı ve alanı gerdi. “Bu bir trajedi,” Konig diyor. Böyle sonuçları önemli bir uyarı sesi olarak niteliyor.

Ancak bir deneydeki kırmızı bayraklar, tüm CAR T ürünlerinin tehlikeli olduğu anlamına gelmez; Konig diyor. Çünkü birçok farklı tasarım ve üretim süreci vardır ve bilim insanları bir ürünün neden toksik, diğerinin neden güvenli olduğunu her zaman tahmin edemez. Örneğin Kyverna’nın miv-cel’i, şirketin bir sözcüsüne göre, şimdiye kadar 100’den fazla hastada tutarlı biçimde iyi tolere edildi.

CAR T hücre tedavileri dönüştürücüdür; Konig diyor. “Alanı değiştirecekler — ama riskler de var.”

Başka bir risk, bir zamanlar yenilen hastalığın geri dönmesidir. Doktorlar otoimmün hastalığı tetikleyen tüm genetik ve çevresel koşulları bilmiyorlar. Bazı araştırmacılar, tedaviden sonra bile hassas bireylerin hassas kalmaya devam edip etmeyeceğini merak ediyor. Ancak biri hastalık durumuna kaymaya çoklu zararlar gerektiği için, Scherlinger diyor, CAR T hücre tedavisi hastalara nice zaman kazandırabilir.

“Şimdi yapabilirim”

Tedavisi için hastanede 10 gün geçirdikten sonra Montgomery-Haga evinde iyileşmek için geri döndü. Takip eden aylarda bazı değişiklikler fark etmeye başladı. Evde dolaşmak daha kolaydı, birincisi. Ve denge ve stabilitesinin iyileştiğini hissetti. Artık eskiden gerektiren günlerce iyileşme olmadan bahçeyle uğraşıp temizleyebilir. “Evimi sürebilirim,” diyor. “Çok az gibi görünüyor, ama artık sürebilirim!”

Montgomery-Haga aynı zamanda “bacaklarını çapraz yaparak” oturabiliyor; diyor. “Bunu, yani, 10 yıl yapamazdım.”

Montgomery-Haga’nın hareketliliği CAR T hücre tedavisi sonrası dramatik biçimde iyileşti.AAron Ontiveroz

İlçin dört ay sonra Piquet’in ekibi, Montgomery-Haga’nın yürüme yeteneğini test etti. Colorado Anschutz Üniversitesinin araştırma binasındaki bir koridorda ekip, 25 feet uzunluğundaki alanı küçük turuncu konilerle işaretledi. Bir uçta Montgomery-Haga duruyordu. Diğer uçta ise Piquet, bir video kameranın arkasından izliyordu. Bu kez Montgomery-Haga’ın yürüyüşü pürüzsüzdü ve kolları yana sarkıyordu; düşmesi durumunda kendini tutmak için havaya uzatmıyordu. “Kendine çok daha fazla güvenerek yürüdüğünü görebiliyordunuz,” diyor Piquet.

Ekip, diğer SPS hastalarında da benzer sonuçlar gördü. İlçin öncesinde yürümede zorlanan bazı hastalar artık koşmak istiyordu, diyor Piquet. “Bu hastaları koridorda ilerlerken görmek inanılmaz.” O günkü gülümsemeleri, yükselen elleri ve havada asılı duran kutlama havısını hatırlıyor. Başlangıç testinde yürüme yardımcısı kullanan 12 kişiden 8’i, takip testinde artık buna ihtiyaç duymadı, diyor Piquet, Nöroloji Amerikan Akademisi toplantısında Nisan ayında.

Eylül ayında Kyverna, denemenin bir yıllık sonuçlarını açıkladı: Hastalar, hareket kabiliyetindeki iyileşmeyi korudu; üçte biri 25 feetlik yürüyüşü sağlıklı bir yetişkin kadar hızlı tamamladı. Ayrıca, neredeyse tüm hastalar artık zararlı bağışıklık faaliyetini baskılamak için bağışıklığı baskılayan ilaçlara artık ihtiyaç duymuyor. Bu, iyi haber çünkü böyle ilaçlar kusma, kanama ve enfeksiyon gibi çeşitli kötü yan etkiler getirebilir.

SPS ile ilgili sonuçlar “kutlanmaya değer bir şey,” diyor June. Ancak CAR T’nin gerçekten ne kadar güvenli olduğu ancak zaman ve çok daha fazla tedaviyle ortaya çıkacak, diyor.

Bu, Zier için bir endişe; bu aşamada terapide kendini denemeye hazır hissetmediğini söylüyor. Zier, nasıl tepki vereceğini bilmiyor. İki çocuklu bir anne; nadir de olsa bir yan etki hayatını yönetemeyeceği bir şekilde etkileyebilir. Ve son zamanlarda, olabildiğince iyi bir şekilde idare ediyor. Zier, SPS tedavileri için araştırmaları destekleyen The Stiff Person Syndrome Research Foundation’un kurucusu ve CEO’su.

Kyverna, miv-cel için FDA onayı sürecinde. Şirket, öncelikli inceleme talep ediyor ve tedavinin 2027’de hastaların erişimine ulaşmasını umuyor. SPS, FDA onaylı bir CAR T hücre tedavisine sahip olan ilk otoimmün hastalık olursa, miyastenya gravis ikinci olabilir, diyor Kyverna’nın CEO’su Warner Biddle. Üstelik, miv-cel’in romatoid artrit gibi ciddi vakalarda altı hastada da belirtileri iyileştirdiği görüldü, araştırmacılar Ağustos ayında Nature Medicine‘de bildirdi.

Sonrasında ne var? Kapı tamamen açık. Bazı bilim insanları, kişiselleştirilmiş mühendislik gerektirmeyecek, raf ürünleri CAR T formlarını geliştirmeye çalışıyor. Başkaları ise T hücrelerini doğrudan insanların vücudu içinde, laboratuvarda değil yeniden programlamaya çalışıyor. Yine başkaları ise yalnızca hastalıktan sorumlu B hücrelerini hedef alan T hücrelerini yapmaya çalışıyor. Gelecekte, doktorlar böyle ilaçları, Montgomery-Haga’nın yaşadığı zahmetli tedavi sürecinden kaçınmalarına yardımcı olmak için kullanabilir.

Lynn Montgomery-Haga’nın hareket kabiliyeti, CAR T hücre tedavisi sonrası büyük ölçüde iyileşti.AAron Ontiveroz

Montgomery-Haga’nın kendi geleceği, birkaç yıl önce hayal ettiği şeyden oldukça farklı görünüyor. 2026’da anıtları görmek için Washington, D.C.’ye bir gezi düzenledi. Şimdi Paris’i, İskoçya’yı ve İrlanda’yı da ziyaret etmek istiyor.

Uzun yıllar boyunca, çoğu insanın normal karşıladığı geziler ve faaliyetler—hatta ev işleri—hakkında, “Keşke yapabilsem,” diye düşünerek bakıyordu, diyor Montgomery-Haga. “Şimdi yapabilirim.”