Klinik Deneyde Yeni İlaç, Çölyak Hastalarını Glütenden Kaynanan Hasardan Koruyor

Çözel hastalığı olan kişiler için, çok az miktarda da olsa glütén bağırsağa hasar verebilir.

Bu konuda mevcut tek çözüm, sıkı bir glütensiz diyetidir.

Ancak yiyecekler özenle incelense bile, kazalar meydana gelebilir ve belirtiler hastaların %40’ına kadar‘ında sürebilir.

Daha iyi seçenekler geliştirme aşamasındadır.

Birkaç yeni ilaç, ilaç şirketleri tarafından inceleniyor ve biri yeni bir 2. faz klinik deneyi‘nden geçti.

İlacın adı FB102, ki bu pek görkemli gelmiyor ama kitabı kapağına göre yargımayın.

İlaçın sahibi argenx SE, şimdi 2. faz klinik deneyi‘nden pozitif topline sonuçları açıkladı.

Sonuçlar henüz hakem değerlendirmesinden geçmedi, ancak çözel hastalığı olan ve FB102 ile tedavi edilen hastalar, glütén maruz kalması sırasında bağırsak epitelini korumada bir plasebo‘ya göre daha iyi koruma gösterdi.

“Bu pozitif 2. faz sonuçları, şu anda onaylanmış tedavi seçeneği bulunmayan çözel hastalığı ile yaşayan insanlar için önemli bir karşılanmamış ihtiyacı karşılama konusundaki FB102 potansiyeline dair inancımızı pekiştiriyor,” diyor argenx’in baş tıp görevlisi Luc Truyen.

Son klinik deney, belirtileri olmayan ve son en az bir yıldır sıkı bir glütensiz diyet üzerinde bulunan, doğrulanmış çözel hastalığı olan 126 hastayı dahil etti.

Katılımcılar kontrollü, sekizer haftalık oral (ağzdan alınan) glütén meydan okumasına tabi tutuldu. Bazıları bu süre içinde plasebo alma için rastgele ayrıldı, diğerleri ise FB102’nin intravenöz infüzyonlarını aldı.

Katılımcılar ne araştırmacılar kimin ne aldığını bilmiyordu.

78. günde araştırmacılar, deneyin başına kıyasla mukozal epitelde glütén kaynaklı kaç miktarda hasar oluştuğunu analiz etti.

Çözel hastalığı olan insanlar glütén yediğinde, bağırsak duvarlarından dışarı çıkan küçük çıkıntılar kısalmaya, aralarındaki oluklar ise derinleşmeye meyilli olur.

Deneye dahil olan ve bu yeni ilacı alan katılımcılar, glütén yemekten kaynaklanan daha az hasar belirtisi gösterdi. Aynı zamanda mukozal epitelde daha küçük bir inflamatuar (iltihabi) bağışıklık tepkisi de gösterdi.

Bu, FB102’nin ileride çözel hastalığı olan hastların glüténi özensizce yiyebilmelerini sağlayacağı anlamına gelmiyor.

Bu ilaç kontrollü koşullar altında verildi ve koruyucu etkilerinin gerçek dünya ortamında çalışıp çalışmayacağı belirsiz.

Yine de, özellikle şu anda rastgele glütén maruz kalmasına karşı bağırsağı korayacak herhangi bir yöntem olmadığı için, daha fazla araştırılması değerinde.

“Çalışmalarda gözlemlenen tutarlı güvenlik profiliyle birlikte,” diyor Truyen, “bu bulgular, FB102’in 3. faz geliştirmesine ilerletilmesini ve bağışıklık sistemi aracılı hastalıklardaki daha geniş potansiyelinin daha fazla araştırılmasını destekliyor.”

FB102 ilacı şimdi birkaç yıldır klinik deneyler aşamasında. Özellikle bağışıklık hücrelerinde CD122 adlı bir reseptöre hedef almak için tasarlanmıştı.

Bu reseptör inflamatuar mesajlaşmacılara tepki verir ve 2009’da araştırmacılar gösterdi ki, eğer bağırsak otoimmün sorunları farelerde bu reseptör bloke edilirse, bu bağırsak hasarının geri döndürülmesine yol açıyor.

Bu da CD122’nin ve inflamatuar sinyallerle etkileşiminin çözel hastalığının gelişiminde ve sürmesinde kritik olduğu hipotezine yol açtı.

Bunun için, Forte Biosciences Inc. (sonra arken tarafından satın alınan) ilaç araştırmacıları FB102’yi geliştirdi.

Bu ilaç, yalnızca bazı rahatsız edici T hücrelerindeki CD122 reseptörlerini bloke etmek için tasarlanmışken, diğerlerindeki reseptörü koruyor.

vitiligo gibi diğer otoimmün hastalıkları tedavi etmede de umut verici kılıyor.

Bu, ciltte lekeler halinde pigment kaybına neden olan nadir bir kronik autoimmune koşuldur.

Araştırmacılar ilacın alopecia areata için de işe yarayabileceğini düşünüyor.

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) taslak rehberi’ne göre, FB102 gibi kronik olarak verilen bir bileşik, en az 52 hafta boyunca klinik deneylerde etki göstermesi gerekir ve glütén meydan okumasu olmadan etki göstermesi gerekir.

Arxen araştırmacıları hâlâ buna doğru çalışıyor.

“Çalışma, 1. faz b deneyine dayanarak; CD122 bloke etmenin, daha yoğun bir glütén meydan okuması altında bile, glütén kaynaklı bağırsak hasarına karşı koruyabileceğini ve hastaların belirtilerinin ortaya çıkmasını önleyebileceğine dair tutarlı klinik kanıt sağlıyor ve CD122’i çözel hastalığında umut verici bir terapötik hedef olarak doğruluyor,” diyor Truyen.

Bu makale Fiona MacDonald tarafından doğrulandı ve Fiona MacDonald tarafından düzenlendi. Sürecimize gurur duysak da, yine de yalnızca insanız. Bir hatayı fark ederseniz, bize bildirmekten çekinmeyin.